1300万一针“史上最贵药”获批临床

近日，国家药品监督管理局药品审评中心公示，诺华制药研发的脊髓性肌萎缩（SMA）治疗新药Zolgensma（OAV101注射液），已经获得在中国进行临床试验的默示许可。这款被称为“史上最贵药物”的治疗药物，以一针212.5万美元（约合人民币1348万元）的价格，在全球近40个国家和地区已经获得批准。仅有日本和英国将其纳入医保。

SMA是一种罕见的运动神经元性疾病，当运动神经细胞无法正常工作，患者会逐渐丧失运动功能，严重时甚至会导致呼吸和吞咽困难。尽管其发病率仅为新生儿中的六千分之一至一万分之一，但其遗传性质令人不寒而栗。

诺华制药的Zolgensma基因疗法是首个获批用于治疗2岁以下SMA患者的基因疗法。只需一次静脉注射，患者便有望实现长期缓解甚至治愈。这一突破性治疗效果为无数家庭带来了希望，但伴随而来的高昂费用也让许多人望而却步，引发了社会对于药物定价的争议。诺华制药因此受到质疑，被批评为“不尊重生命”。

面对舆论风波，诺华制药回应称，批评者并未真正理解医疗系统的运作机制。他们指出，传统的移植手术费用高达300万至500万美元，但效果却远不如基因疗法。相比之下，Zolgensma只需一次注射，长期有效，总体费用可能更低。

对于患儿家属而言，特效药物的出现无疑带来了希望，但价格问题仍是罕见病治疗面前的巨大难题。目前，全球范围内仅有三种治疗SMA的疗法获得批准——诺华的Zolgensma、渤健的Spinraza以及罗氏的Evrysdi。其中，Spinraza虽在国内获批，但其价格接近70万一支，需每年反复注射，且完全自费。

在去年的医保谈判中，“每一个小群体都不该被放弃”的口号令人动容。因这次谈判，Spinraza的价格从70万元降至3万多元，让许多罕见病患者看到了希望。业内人士分析，渤健选择医保合作是为了抢占中国市场。

随着越来越多罕见病药物被纳入国家医保目录，人们对Zolgensma的期待也越来越高。希望不久的将来，这款天价药物也能被纳入医保，造福更多普通家庭的SMA患儿。这一期待不仅体现了社会的关爱与温度，也显示出国家对罕见病治疗的坚定支持与投入。