修复脱靶“漏洞 我科学家首获新一代单碱基编辑工具

近日，中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心的杨辉研究组取得了重大突破。他们发现现有的多个单碱基编辑技术，包括BE3、BE3-hA3A和ABE7.10等在实际应用中存在着不可忽视的缺陷——“RNA脱靶”。特别是ABE7.10，甚至会导致癌基因和抑癌基因的突变，具有潜在的致癌风险。这一发现引起了业界的广泛关注，因为基因编辑技术的安全性直接关系到未来医学的进展和人类健康。这一挑战并未使杨辉团队退缩，他们凭借坚定的决心和科学的创新精神，成功突破了这一难题。

杨辉团队通过精细的点突变技术，对三种单碱基编辑工具进行了突变优化，成功消除了RNA脱靶活性，从而研发出三种全新的、更高精度的单碱基编辑工具。这一成果无疑为单碱基编辑技术在临床治疗中的应用提供了坚实的基础。这项重要的研究成果已在《自然》期刊上公开发表。

今年三月，《科学》杂志报道了单碱基编辑技术BE3在全基因组范围内存在脱靶现象，引发了业界的广泛担忧。杨辉团队的这项研究无异于一场及时雨，为基因编辑技术的安全性踩下了刹车。此次研究成功消除了脱靶风险后，杨辉团队有望进一步研发出更加精准的新一代基因编辑技术。他们的努力不仅消除了现有的风险隐患，也为未来的基因治疗研究开辟了更加广阔的天地。这一技术的优点在于可以实现非常高精度的目标打靶，有望成为罕见病基因治疗领域的重要工具之一。他们的研究还拓宽了我们对基因编辑技术的理解，首次将DNA编辑工具脱靶的检测范围扩展到了RNA水平。这对于未来基因编辑技术的发展具有重要意义。这一里程碑式的成果也证明了我们的科研人员在不断攻克技术难题的始终秉持对人类健康的关怀和对科技进步的高度负责的态度。